Авторефераты диссертаций >> Фармакоэкономические аспекты лекарственного обеспечения больных рассеянным склерозом
На правах рукописи
ЛИТВИНЕНКО МАРИЯ МАКСИМОВНА
ФАРМАКОЭКОНОМИЧЕСКИЕ АСПЕКТЫ ЛЕКАРСТВЕННОГО ОБЕСПЕЧЕНИЯ БОЛЬНЫХ РАССЕЯННЫМ СКЛЕРОЗОМ
Специальность 14.04.03 – организация фармацевтического дела
Автореферат
диссертации на соискание ученой степени
кандидата фармацевтических наук
Москва – 2013
Работа выполнена в ГБОУ ВПО Первый Московский государственный медицинский университет имени И.М. Сеченова Министерства здравоохранения Российской Федерации.
Научный руководитель:
| доктор фармацевтических наук, профессор | Ягудина Роза Исмаиловна |
Официальные оппоненты:
| Сбоева Санна Георгиевна | доктор фармацевтических наук, профессор, профессор кафедры организации и экономики фармации ГБОУ ВПО Первый МГМУ им. И.М. Сеченова |
| Тельнова Елена Алексеевна | доктор фармацевтических наук, профессор, ведущий научный сотрудник ФГБУ «Национальный НИИ общественного здоровья» РАМН |
Ведущая организация:
ГБОУ ВПО «Казанский государственный медицинский университет» Минздрава РФ.
Защита состоится «___» ________ 2013 года в ___ часов на заседании диссертационного совета Д.208.040.09 при ГБОУ ВПО Первый МГМУ им. И.М. Сеченова по адресу: 119019, г. Москва, Никитский бульвар, д.13.
С диссертацией можно ознакомиться в библиотеке ГБОУ ВПО Первый МГМУ им. И.М. Сеченова по адресу: 117998, г. Москва, Нахимовский проспект, д. 49.
Автореферат разослан «___» _______ 2013 г.
Ученый секретарь диссертационного совета Д.208.040.09
| доктор фармацевтических наук, профессор | Дёмина Наталья Борисовна |
ОБЩАЯ ХАРАКТЕРИСТИКА РАБОТЫ
Актуальность исследования. Рассеянный склероз (РС) – одно из наиболее распространенных заболеваний центральной нервной системы, поражающее головной и спинной мозг в результате возникновения воспалительного демиелинизирующего процесса, приводящего к образованию множества хаотично расположенных участков склероза, локализация и размер которых обуславливают специфичные проявления заболевания. РС характеризуется хроническим течением с чередованием обострений и ремиссий, часто приводящим к инвалидизации пациентов и значительному снижению качества их жизни. Во всем мире РС страдают от 1,2 до 2 миллионов человек, не менее 150 тыс. из которых проживают в России. Следует отметить, что эпидемиологической тенденцией является постепенный рост числа пациентов с диагностированным РС, который связывают с увеличением осведомленности об этом заболевании и использованием скрининговых методов диагностики.
В связи с тем, что РС является неизлечимым заболеванием, основным направлением терапии является контроль над его течением методами лекарственной терапии. Основным методом предупреждения обострений и увеличения продолжительности этапов ремиссии РС на данный момент является многолетнее использование иммуномодуляторов и иммуносупрессоров, снижающих активность воспалительного и аутоиммунного процесса. Эффективные, но, вместе с этим, дорогостоящие препараты, используемые при данном методе терапии, получили общее название «препаратов, изменяющих течение РС» (ПИТРС). Важную роль играет симптоматическая терапия и медико-социальная реабилитация, которые включают восстановление двигательных и чувствительных функций, трудоспособности, нормализацию психического состояния, проведение мероприятий по максимально возможному восстановлению социальной активности больного, поддержанию его независимости и улучшению качества жизни. Приведенные особенности РС обусловливают тяжелое социально-экономическое бремя данного заболевания как для пациента, значительно снижая качество его жизни, так и для системы здравоохранения и государства в целом за счет необходимости значительных финансовых затрат на ведение больных.
Выявление структуры указанных затрат и их анализ на основании реальной практики, а также оценка клинических и экономических последствий применения определенных медицинских технологий позволяет повысить эффективность процесса принятия решений для организаторов здравоохранения всех уровней при планировании бюджета и для обеспечения пациентов необходимыми лекарственными средствами (ЛС). Фармакоэкономический (ФЭК) анализ является инструментом, позволяющим оценить реальную стоимость заболевания и научно обосновать рекомендации по лекарственному обеспечению пациентов.
Цель и задачи исследования. Целью работы явилась разработка методических подходов к оценке социально-экономического бремени ведения пациентов с РС на основании данных реальной клинической практики и результатов ФЭК исследований, направленных на оптимизацию лекарственного обеспечения данной группы пациентов.
Для достижения поставленной цели необходимо было решить следующие задачи:
1.Выявить и проанализировать материалы, отражающие современные подходы к ведению пациентов с РС, а также современные теоретические и методические подходы к проведению ФЭК исследований.
2. Разработать и обосновать методические подходы к проведению ФЭК РС, а также разработать последовательную структурированную программу исследования, включающую основные этапы, направления, материалы и методы.
3. Проанализировать ассортиментные позиции и объемы потребления ПИТРС, используемых в фармакотерапии РС в РФ.
4. Провести оценку социально-экономического бремени РС с учетом данных реальной клинической практики на основе регистра пациентов.
5. На основании данных клинических исследований и реальной клинической практики выявить наиболее приемлемые для целей ФЭК анализа критерии эффективности и безопасности фармакотерапии РС.
6. Оценить стоимость лечения пациентов с РС с учетом имеющегося стандарта оказания медицинской помощи.
7. Провести сравнительный ФЭК анализ «затраты-эффективность» фармакотерапии инъекционными ПИТРС Авонекс, Бетаферон, Копаксон, Ребиф и пероральным ПИТРС Гилениа.
8. Разработать организационно-функциональную модель оптимизации лекарственной помощи больным РС, позволяющую определять доминантные схемы лечения с учетом выбранных критериев эффективности.
Научная новизна.
- На основании данных регистра пациентов и нормативных документов разработана и реализована комплексная программа комбинированного ФЭК исследования, позволившая оценить реальное социально-экономическое бремя РС и стоимость лечения РС, а также научно обосновать пути оптимизации лекарственного обеспечения с позиции эффективности, безопасности и стоимости ЛС.
- По данным ФЭК анализа социально-экономического бремени заболевания определена структура затрат на ведение пациентов с различными типами течения РС, определены наиболее затратные статьи для каждого из типов.
- Разработана организационно-функциональная модель оптимизации лекарственной помощи больным РС, позволяющая определить предпочтительные схемы лечения РС с учетом реальных клинических условий.
Научно-практическая значимость результатов исследования.
Апробация диссертации. Фрагменты диссертационного исследования были апробированы при проведении научной конференции ученых НИИ фармации с участием сотрудников кафедры управления и экономики фармации и кафедры организации лекарственного обеспечения и фармакоэкономики ГБОУ ВПО Первый МГМУ имени И.М. Сеченова МЗ РФ, сотрудников ФГБУ НЦЭСМП МЗ РФ (Москва, 09.04.2013). Основные положения диссертации были доложены на Всероссийском совещании «Актуальные вопросы клинической фармакологии и лекарственного обеспечения» (11 мая 2011г., Ярославль), VI Конгрессе с международным участием «Развитие фармакоэкономики и фармакоэпидемиологии в Российской Федерации» (28-29 февраля 2012г., Краснодар), практическом семинаре «Современная законодательная база. Практические аспекты фармакоэкономики в России» (11 апреля 2012г., Красноярск), 15 Ежегодном европейском конгрессе Международного общества по фармакоэкономике и исследованию исходов (ISPOR 15th Annual European Congress, 3-7 ноября 2012г., Берлин, Германия), Научном совете НИИ фармации ГБОУ ВПО Первый МГМУ имени И.М. Сеченова МЗ РФ (12 марта 2013г., Москва).
Личный вклад автора. Автору принадлежит ведущая роль в выборе направления исследования, анализе, научном обосновании и обобщении полученных результатов. Автором лично проведен сбор материалов и их обработка. Вклад автора является определяющим и заключается в непосредственном участии на всех этапах исследования: от постановки задач, их экспериментально-теоретической реализации до обсуждения результатов в научных публикациях, докладах и внедрения в практику.
Соответствие диссертации паспорту научной специальности. Научные положения диссертации соответствуют формуле специальности 14.04.03 – «организация фармацевтического дела». Результаты проведенного исследования соответствуют области исследования специальности, конкретно пунктам 3 и 10 паспорта организация фармацевтического дела.
Связь темы диссертационной работы с планом научных работ учреждения. Диссертационная работа выполнена в соответствии с планом научно-исследовательских работ ГОУ ВПО Первый МГМУ им. И.М. Сеченова на 2009-2013 гг. и является фрагментом исследования по теме «Разработка научных основ технологии, стандартизации, производства и фармакоэкономики лекарственных средств (номер государственной регистрации: 01.2.006 06352)».
Публикации. Основные положения диссертации опубликованы в 9 статьях, в том числе в 3 статьях изданий, рекомендуемых ВАК Министерства образования и науки РФ.
Основные положения, выносимые на защиту. На защиту выдвигаются следующие положения и результаты исследований, характеризующиеся научной новизной:
- анализ ассортимента и потребления ПИТРС, тенденции развития рынка данных препаратов в РФ;
- результаты выбора критериев эффективности и безопасности оригинальных ПИТРС, приемлемых для целей данного ФЭК исследования;
- данные анализа прямых и непрямых затрат на ведение пациентов с РС в условиях реальной клинической практики на основании регистра пациентов с РС и прямых затрат на ведение пациентов на основании нормативных документов (стандарт оказания медицинской помощи), а также прямых затрат на курс терапии сравниваемыми ПИТРС;
- результаты ФЭК анализа (анализ «стоимости болезни», «затраты – эффективность»), проведенного с целью выявления наиболее эффективных, безопасных и рациональных с точки зрения фармакоэкономики подходов к фармакотерапии пациентов с РС;
- организационно-функциональная модель оптимизации лекарственной помощи больным РС.
Объем и структура диссертации. Работа изложена на 170 страницах машинописного текста, содержит 21 таблицу, иллюстрирована 30 рисунками.
Диссертация состоит из введения, 5 глав, включающих обзор литературы, разработку методики исследования и описания результатов собственных исследований, выводов, списка литературы и приложения. Список литературы содержит 143 источника, из которых 74 представлены зарубежными авторами.
КРАТКОЕ СОДЕРЖАНИЕ РАБОТЫ
Объекты и предметы исследования. Объектами исследования явились данные реальной клинической практики ведения пациентов с РС, полученные из регистра пациентов, а также данные об эффективности и безопасности фармакотерапии, выявленные в ходе информационного поиска результатов клинических исследований. Предметами исследования являлись наиболее приемлемые для целей данного ФЭК анализа критерии эффективности, частоты побочных эффектов и прямые и непрямые затраты, связанные с заболеванием.
Материалы исследования. Материалами исследования служили: данные о потреблении ЛС с детализацией группы ПИТРС, регистр пациентов с РС РДКЦ ДЗ МЗ РТ; стандарт медицинской помощи больным рассеянным склерозом (Приказ Минздравсоцразвития РФ от 14.10.2007г. №706); данные международных клинических исследований; информация о ценах на ЛС (Государственный Реестр цен на ЖНВЛП, база данных о розничных ценах на ЛС в аптеках г. Москвы); информация о стоимости медицинских услуг (прейскурант цен на платные медицинские услуги РДКЦ ДЗ МЗ РТ и клиники Первого МГМУ им. И.М. Сеченова); данные Федеральной службы государственной статистики; ФЗ от 17 декабря 2001 №173-ФЗ «О трудовых пенсиях в Российской Федерации».
Методы исследования. В ходе исследования использован комплекс математических, статистических и фармакоэкономических методов. Анализ литературных данных с целью выявления информации о клинических особенностях течения и терапии РС, а также эффективности и безопасности терапии ПИТРС проведен с учетом принципов формализации, типологизации, анализа и синтеза. ФЭК анализ проведен с использованием методов анализа затрат, эффективности, анализа «стоимости болезни» и «затраты – эффективность».
Во введении обоснована актуальность темы, сформулированы цель и задачи исследования, представлена научная новизна, теоретическая и практическая значимость работы.
Глава 1. Особенности рассеянного склероза, обуславливающие его социально-экономическое бремя
В ходе проведенного информационного поиска выявлено, что РС является тяжелым инвалидизирующим заболеванием, требующим значительных расходов системы здравоохранения, что обусловлено в первую очередь назначением поддерживающей терапии ПИТРС, а также необходимостью социальной реабилитации больных. ПИТРС являются группой ЛС, обладающих высокой эффективностью, доказанной рядом международных рандомизированных клинических исследований (РКИ). Тем не менее, данные препараты обладают рядом недостатков, отрицательно влияющих на качество получаемой пациентами терапии. Одним из них является низкая приверженность лечению (комплаентность), которая в случае ПИТРС главным образом обусловлена инъекционным способом введения препаратов. До 2011г. все ПИТРС, представленные на российском фармацевтическом рынке, назначались парентерально и, несмотря на разработку новых инъекционных механизмов, призванных облегчить применение препаратов и снизить частоту местных кожных реакций, необходимость инъекционного применения продолжает негативно влиять на приверженность пациентов лечению. Другим фактором, снижающем комплаентность, является ряд побочных реакций, характерных в разной степени для всех ПИТРС. Низкая приверженность обусловлена также тем, что пациенты не всегда в состоянии сами оценить эффективность принимаемых препаратов, и, в связи с этим, не готовы к пожизненной терапии. В ходе информационного поиска обнаружены отдельные результаты зарубежных ФЭК исследований, посвященных оценке бремени РС на основании данных реальной клинической практики. Вместе с этим, результаты проведенного информационного поиска свидетельствуют об отсутствии аналогичных исследований в РФ для данной нозологии, что убедительно доказывает актуальность проведения комплексной всесторонней оценки этой проблемы с точки зрения результатов ФЭК анализа.
Глава 2. Методические основы проведения фармакоэкономического исследования терапии пациентов с рассеянным склерозом
Использованные нами методы основывались на принципах обоснованности источников и объектов исследования, а так же сочетании анализов реальной практики ведения пациентов с РС согласно данным регистра Республиканского клинико-диагностического центра по демиелинизирующим заболеваниям Министерства Здравоохранения Республики Татарстан (РДКЦ ДЗ МЗ РТ), стандартов помощи больным с РС и результатов международных РКИ, а также данных актуальных прайс-листов на медицинские услуги и лекарственные препараты (ЛП).
Все этапы и направления исследования были взаимосвязаны, полученные на одном этапе результаты служили исходной информацией на последующем, что позволило сформировать последовательную комплексную программу исследования, включающую общенаучные и специализированные теоретические и методические подходы, адаптированные к целям и задачам настоящей работы. Были определены главные направления, этапы, материалы и методы исследования, отвечающие требованиям управляемости процессов сбора и обработки информации, а также принципам последовательности проведения исследования (рисунок 1).
Рисунок 1. Программа проведения комплексного фармакоэкономического исследования по разработке организационно – функциональной модели оценки РС.
Согласно схеме, представленной на рисунке 1, основными этапами исследования были сбор информации, обработка полученных данных и формирование выводов. В процессе ФЭК исследований в качестве основных направлений были выделены анализы рынка ПИТРС в РФ, «стоимости болезни» РС на основании данных регистра РКДЦ ДЗ МЗ РТ, эффективности и безопасности ПИТРС на основании РКИ, прямых затрат на ведение пациентов с РС согласно стандарту оказания помощи, «затраты – эффективность».
Глава 3. Анализ системы лекарственного обеспечения пациентов с рассеянным склерозом
В ходе выполнения комплексного исследования, нами был проведен анализ динамики потребления ПИТРС в натуральном и финансовом выражении в целом по рынку в период с 2005 по 2012гг., а также сравнительный анализ потребления отдельных МНН ПИТРС в натуральном и финансовом выражении в различных секторах рынка (госпитальном, льготном и коммерческом).
